華上生技醫藥股份有限公司（略称：華上生醫、Great Novel Therapeutics Biotech & Medicals Corporation、GNTbm）は、革新的なメカニズムを持つ新薬の研究開発に特化し、進行期および難治性がんの治療に取り組んでいます。華上生醫は、エピジェネティック調節剤（epigenetic modulator）の開発から出発し、さらに治療展望がより期待されるがん免疫療法へと進出しました。研究開発チームは、エピジェネティック免疫活性化剤（epigenetic immunoactivator）および免疫調節マルチキナーゼ阻害剤（immunoregulatory multi-tyrosine kinase inhibitors）に属する新薬を自主開発しています。これらの薬剤はいずれもがん免疫療法の骨格となる薬剤であり、腫瘍微小環境の調節に焦点を当てた次世代のがん免疫療法として、広範な適応性と経口投与が可能ながん免疫療法薬を開発し、世界の進行期および難治性がん治療における臨床ニーズを満たすことを目指しています。

華上生醫の主な新薬研究開発の核心は、腫瘍微小環境の調節に焦点を当てた新薬コンビネーションプラットフォームにあり、2つの自主開発された候補新薬を擁しています。一つ目は、エピジェネティック免疫活性化剤「GNTbm-38」です。これは主に遺伝子発現を調節することにより、腫瘍微小環境の細胞組成および遺伝子発現に影響を与え、それによって腫瘍微小環境を効果的に再構築し、「コールド腫瘍（冷たい腫瘍）」を「ホット腫瘍（熱い腫瘍）」へと転換させることができます。これにより、独自のマルチキナーゼ阻害剤、免疫チェックポイント阻害剤、および抗PD-1/VEGF二重特異性抗体と併用した際、抗腫瘍免疫療法の効果を効果的かつ大幅に向上させることが可能になります。二つ目の経口投与可能な自主開発候補新薬は「GNTbm-TKI」です。これは主に、特殊ながん免疫調節の標的キナーゼを強力かつ選択的に阻害することで、腫瘍の増殖、腫瘍の浸潤と転移を強力に抑制し、腫瘍微小環境の免疫活性化を再構築します。GNTbm-TKIは、TYRO-3、AXL、c-MER、BTK、ROS1、NTRK2、MET、VEGFR2などの標的を強力かつ選択的に阻害します。これらの独自の革新的なメカニズムを持つ新規成分、経口投与可能、かつ効果的な免疫調節候補薬は、患者の腫瘍微小環境を再構築して患者の免疫システムを活性化させることで、免疫システムに腫瘍を再認識させ、大量のCTL（細胞傷害性Tリンパ球）を腫瘍微小環境へと誘導します。これにより、CTLが腫瘍を選択的に攻撃するよう促し、優れた抗腫瘍免疫効果をもたらすとともに、持続的な免疫記憶を形成させ、進行期がん患者における免疫療法の優れた治療効果を大幅に向上させることが期待されています。

一方、華上生醫がライセンス取得したエピジェネティック調節新薬である「ツシジノスタット（Tucidinostat/Chidamide）」は、10年間の開発を経てすでに医薬品承認（薬証）を取得しており、HR+/Her-2-の進行期乳がんの治療、および末梢性T細胞リンパ腫治療への適応追加（適応拡大）に用いられています。

華上生醫が自主開発する新規成分のがん免疫療法候補新薬は、進行期がん患者の未充足の臨床ニーズ（アンメット・メディカル・ニーズ）に焦点を当て、より安全で効果的な次世代のがん免疫療法を開発し、進行期がん患者の臨床治療におけるニーズを満たしていきます。
(上記はAI翻訳です。)